মাইটোকন্ড্রিয়ার অ্যাক্সেসযোগ্য ডিএনএ প্রথমবারের জন্য সম্পাদনা করুন এবং সঠিক, যা মারাত্মক বিরল রোগ তৈরি করে

নেদারল্যান্ডসের গবেষকদের একটি দল প্রথমবারের মতো জেনেটিক সংস্করণ দ্বারা সংশোধন করেছে, কিছু মিটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএ মিউটেশন যা মাতৃ রুট দ্বারা উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত খুব গুরুতর বিরল রোগ তৈরি করে। লেখকরা হিসাবে পরিচিত একটি জেনেটিক সরঞ্জাম ব্যবহার করেছেন বেস সম্পাদক এবং মানব এবং অর্গানয়েড সেল মডেলগুলিতে মিউটেশনগুলি সংশোধন করেছে।

ফলাফল, মঙ্গলবার প্রকাশিত ম্যাগাজিনে পিএলওএস জীববিজ্ঞানতারা মনে করে মাইটোকন্ড্রিয়াল রোগগুলির চিকিত্সার দিকে এক পদক্ষেপ এবং কিছু গুরুতর বিরল জিনগত রোগ যেমন মানুষের জন্য নতুন আশা সরবরাহ করে মেলাস সিনড্রোমতিনি মেরফ সিনড্রোমতিনি NARP সিন্ড্রোম এবং লেবারের বংশগত অপটিক্যাল নিউরোপ্যাথি।

মাইটোকন্ড্রিয়া, যা শক্তি বিদ্যুৎকেন্দ্রগুলি, তাদের নিজস্ব ডিএনএ সেট রয়েছে এবং তাদের মিউটেশনগুলির কারণ হতে পারে প্রসূতি উপায়ে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত জেনেটিক রোগের বিস্তৃত পরিসীমাক্যান্সার এবং বার্ধক্য সম্পর্কিত শর্ত। যেহেতু সুপরিচিত সিআরআইএসপিআর সরঞ্জামগুলি কার্যকরভাবে মাইটোকন্ড্রিয়াল ঝিল্লিটি অতিক্রম করতে পারে না, তাই গবেষকরা ডিডিসিবিই নামে একটি বেস সম্পাদক ব্যবহার করেছেন এবং দেখিয়েছেন যে তারা পরীক্ষাগারে রোগের সাথে যুক্ত একাধিক কোষের ধরণের মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএ মিউটেশনগুলি কার্যকরভাবে উত্পন্ন করতে এবং সংশোধন করতে পারেন।

“একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ উপায়”

মাইটোকন্ড্রিয়ার শক্তি উত্পাদনকে প্রভাবিত করে এমন একটি মিউটেশন বহন করার জন্য লেখকরা প্রথমে লিভার সেলগুলি সংশোধন করেছিলেন এবং তারপরে প্রমাণ করেছিলেন যে তারা সিনড্রোমের সাথে অনুরূপ রোগীর ত্বকের কোষগুলিতে একটি পৃথক রূপান্তর সংশোধন করতে পারে গিটেলম্যানেরএকটি মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিসঅর্ডার, এইভাবে এই অর্গানেলগুলির একটি স্বাস্থ্যকর ক্রিয়াকলাপের মূল লক্ষণগুলি পুনরুদ্ধার করে।

লেখকরা লিখেছেন, “আমাদের গবেষণায়, আমরা মাইটোকন্ড্রিয়াল রোগের একটি মডেল তৈরি করতে মানব হেপাটিক অর্গানয়েডগুলিতে এই প্রযুক্তিটি ব্যবহার করি,” লেখকরা লিখেছেন। “আমরা রোগী -স্বীকৃত কোষগুলির একটি মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএ মেরামত করতে একটি ক্লিনিকাল ডিগ্রি কৌশল ব্যবহার করি।”

তার মতে, রোগের মডেলিংয়ে মাইটোকন্ড্রিয়াল ঘাঁটিগুলির সংস্করণের সম্ভাবনা এবং সম্ভাব্য থেরাপিউটিক হস্তক্ষেপগুলি এটিকে মাইটোকন্ড্রিয়াল ওষুধের ভবিষ্যতের গবেষণা এবং উন্নয়নের জন্য একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ উপায় হিসাবে পরিণত করে। “মাইটোকন্ড্রিয়াল রোগে আক্রান্ত রোগীরা দীর্ঘদিন ধরে সিআরআইএসপিআর বিপ্লব থেকে উপকৃত হননি, তবে প্রযুক্তিটি সম্প্রতি উপলব্ধ করা হয়েছে যা আমাদের মাইটোকন্ড্রিয়াল মিউটেশনগুলি মেরামত করতে দেয়,” তারা বলে।

ধারণার প্রমাণ

Lluis মন্টোলিউসিএনবি-সিএসআইসির গবেষক বিবেচনা করেছেন যে এই কাজটি অত্যন্ত গুরুতর মাইটোকন্ড্রিয়াল জন্মগত রোগগুলির চিকিত্সার জন্য দরজা উন্মুক্ত করে, এখন পর্যন্ত অযোগ্য। “গবেষকরা লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলির সাথে মাইটোকন্ড্রিয়াল বেস সম্পাদকদের সর্বাধিক বিকশিত সংস্করণগুলির উদ্ভাবনী ব্যবহারকে একত্রিত করেছেন, যা তাদের ভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করার প্রয়োজন ছাড়াই মাইটোকন্ড্রিয়ায় সম্পাদকদের নির্দেশ দেওয়ার অনুমতি দেয়,” তিনি বলেছেন এসএমসি। “সর্বশেষ এবং আশ্চর্যজনক উদ্ভাবনটি হ’ল ডিডিসিবিই মাইটোকন্ড্রিয়াল ঘাঁটিগুলির সম্পাদকদের প্রোটিনের আকারে নয় বরং পরিবর্তিত আরএনএ আকারে, লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলির মধ্যে, কোভিড 19 টি ভ্যাকসিনগুলির সাথে শুরু হওয়া নকশার অনুসরণ করে প্রমাণ করা।”

জেমমা আইভরিবার্সেলোনা বিশ্ববিদ্যালয়ের (ইউবি) জেনেটিক্সের অধ্যাপক, মনে রাখবেন যে এই অগ্রগতিগুলি পূর্ববর্তী একটি নিবন্ধের উপর ভিত্তি করে রয়েছে ডেভিড লিউ ম্যাগাজিনে প্রকৃতিযা পথ চিহ্নিত করেছে। তার মতে, নতুন কাজটি প্রাসঙ্গিক, বিশেষত যেহেতু প্রায় কেউই মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএর জেনেটিক সংস্করণের সাথে কাজ করছে না। “বেশিরভাগ মাইটোকন্ড্রিয়াল রোগের জন্য জিনের চিকিত্সা বা থেরাপি নেই,” তিনি ব্যাখ্যা করেছেন LONDIARIO.ES। “অংশ হিসাবে কারণ মাইটোকন্ড্রিয়ায় থেরাপিউটিক জিন সরবরাহ করা খুব কঠিন, যেহেতু এটি দুটি ঝিল্লি দ্বারা সুরক্ষিত এবং নিউক্লিক অ্যাসিডের আমদানি খুব সীমাবদ্ধ।”

মারফানির জন্য, কাজের আগ্রহটি হ’ল লেখকরা প্রচলিত সিআরআইএসপিআর দ্বারা সংস্করণে একটি বিকল্প কৌশল ব্যবহার করেছেন এবং লিভার অর্গানয়েডগুলিতে মাইটোকন্ড্রিয়াল লিভার ডিজিজের একটি মডেল তৈরি করতে সক্ষম করেছেন এবং কিছুটা রোগী ফাইব্রোব্লাস্টগুলি সঠিক করেছেন। “এটি আকর্ষণীয় যে তারা প্রমাণ করেছে যে এই যন্ত্রপাতিটি পরিবর্তিত আরএনএ এবং লিপিড কণা দ্বারা স্থানান্তরিত করা হলে বেস সংস্করণের জন্য প্রয়োজনীয় টুকরোগুলির বিতরণ আরও দক্ষ,” তিনি বলেছেন যে কীভাবে আমাদের কোভিড -19-এর জন্য আরএনএ ভ্যাকসিন দেওয়া হয়েছিল তার সাথে খুব মিল রয়েছে। ”

এই অধ্যয়নটি ধারণার একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ প্রমাণ উপস্থাপন করে, যা লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলিতে মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএ সম্পাদকদের নতুন অগ্রগতি এবং প্রয়োগ দ্বারা পরিপূরক হবে

সান্টিয়াগো রেস্ট্রেপো কাস্টিলো
– অস্টিনের টেক্সাস বিশ্ববিদ্যালয়ের পোস্টডক্টোরাল গবেষক

“এই অধ্যয়নের লেখকরা প্রথমবারের মতো অর্গানয়েডগুলিতে এই সরঞ্জামগুলির কার্যকারিতা (তিন -মাত্রিক কোষ সংস্কৃতি) দেখিয়েছেন, যা প্রাক -গবেষণায় প্রয়োজনীয় তথ্য সরবরাহ করতে পারে,” তিনি ব্যাখ্যা করেছেন সান্টিয়াগো রেস্ট্রেপো কাস্টিলোএসএমসিতে অস্টিনের টেক্সাস বিশ্ববিদ্যালয়ের (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র) পোস্টডক্টোরাল গবেষক। “এই গবেষণাটি ধারণার একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ প্রমাণের প্রতিনিধিত্ব করে, যা লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলিতে মাইটোকন্ড্রিয়াল ডিএনএ সম্পাদকদের নতুন অগ্রগতি এবং প্রয়োগ দ্বারা পরিপূরক হবে, বিশেষত বিভিন্ন মাইটোকন্ড্রিয়াল মিউটেশনযুক্ত রোগীদের থেকে প্রাপ্ত অর্গানয়েডগুলি ব্যবহার করে ব্যক্তিগতকৃত জেনেটিক থেরাপির বিকাশের জন্য।”